關鍵點
．Bluebird Bio通過獲得兩個關鍵產品批准，而取得堅實進展。
．它可以在明年初提交另一名候選人的監管申請。
．儘管該公司取得了進展，但Bluebird股票仍然存在風險。
對Bluebird Bio（NASDAQ：BLUE）來說近12個月是瘋狂的。這家基因編輯專家最初甚至不確定自己是否有足夠的資金來完成該財年，但從那以後，它的兩項關鍵療法獲得了美國當局批准，這也是該公司股價在過去六個月中升了1倍以上的主要原因。
除了推出該公司新批准的基因編輯療法外，Bluebird還可以依靠其他發展來幫助將公司勢頭帶入明年。但在目前水平上，這小型生物科技公司值得購買嗎？
突破性療法 但有一個陷阱
Bluebird旗下Zynteglo和Skysona，分別於8月和9月獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准。前者針對輸血依賴性β-地中海貧血（TDT），這是一種罕見的血液相關疾病。Skysona是一種針對腦腎上腺腦白質營養不良症（CALD）的基因編輯療法，CALD是一種影響幼兒，尤其是男孩的神經系統疾病。
這些批准很重要，因為這兩種疾病都沒有很多有效的治療選擇。但它們在市場上的成功絕不是一記灌籃。首先，兩者都非常昂貴。Zynteglo的定價為280萬美元，而Skysona的一個療程標價為300萬美元，這使它們成為世界上最昂貴的兩種療法。
很少有人負擔得起，甚至第三方付款人也不會為拿起價格標籤而興奮。其次，這些不是患者可以在舒適的家中服用的藥片。Zynteglo和Skysona都需要適當的設施和訓練有素的醫務人員來管理。由於價格過高，Zynteglo和Skysona即使在患者人數較少情況下，也能取得成功。
Bluebird認為，在美國估計有1,500名TDT患者中，該公司透過使用Zynteglo瞄準多達60%患者，即多達900人。這將使該公司銷售額超過25億美元。但這可能需要一段時間才能產生這種收入，而且會分散數年，看起來並不那麼令人印象深刻。簡而言之，Skysona和Zynteglo獲得批准，很難讓Bluebird成為一個令人尖叫的買入對象。
另有一條出路嗎？
Bluebird正在研究另一種名為lovo-cel的基因編輯療法，該療法針對鐮狀細胞病（SCD），這是另一種罕見的血液相關疾病。這種研究性療法遇到了一些麻煩。在2021年12月，在FDA認為，可能與lovo-cel相關的疑似不良事件發生後，FDA暫停了正在進行的lovo-cel臨床試驗（特別是針對18歲以下患者）的部分臨床試驗。
幸運的是，Bluebird於12月19日宣布，FDA已解除部分暫停。該生物科技公司計劃在2023年第一季，為lovo-cel向FDA提交申請。據估計，美國有70,000至100,000名患者患有SCD。如果lovo-cel在該國獲得批准，它可以顯著提高Bluebird收入潛力及前景。
規避風險的投資者應避開
Bluebird獲批准的療法組合，可能在一年半內包括Skysona、Zynteglo和lovo-cel。與基因編輯同行相比，這將使該生物科技公司更具優勢，因為許多公司尚未獲得一項批准，更不用說三項了。但是，儘管Bluebird具有創新能力，但由於治療方法的複雜性，該公司前景仍然有些模糊。
此外，該公司可能很快就會面臨激烈競爭。基因編輯公司CRISPR Therapeutics正在與生物科技巨頭Vertex Pharmaceuticals合作開發exa-cel，這是一種潛在的TDT和SCD治療方法。兩家合作夥伴計劃在2023年第一季度前在美國和歐洲提交exa-cel監管申請。
這種療法的監管批准最早可能會在2023年9月開始回落。由於Skysona和Zynteglo的管理難度大，它們推出速度緩慢，再加上將與Bluebird的兩種療法正面交鋒的新療法，可能嚴重阻礙了該公司收入潛力。這就是為什麼這隻生物科技公司的市值只有6.15億美元。
即使以這個價格，對於大多數投資者來說，該公司看起來風險太大，不願購買該股。值得慶幸的是，還有許多其他生物科技股可以考慮購買。
作者:Prosper Junior Bakiny
編輯:Mark
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