¿Qué es la exención hospitalaria y por qué es importante?

El impacto en los medicamentos de terapia avanzada ('ATMP', por sus siglas en inglés) es uno de los principales puntos críticos emergentes de las propuestas de la Comisión Europea para revisar la legislación farmacéutica de la Unión Europea (UE) que se presentaron en abril del año pasado.

Los ATMP son medicamentos de uso humano basados en genes, tejidos o células, y se utilizan principalmente para tratar enfermedades raras, el 80% de las cuales son genéticas y pueden ser objeto de estos tratamientos innovadores. Si bien los ATMP han transformado el tratamiento de las enfermedades raras, los altos costes de producción e investigación hacen que sean inaccesibles para muchos pacientes.

De las 18 terapias génicas autorizadas para su uso en la UE en los últimos años, solo 15 permanecen en el mercado y tres empresas retiraron sus productos del mercado por falta de rentabilidad.

Para hacer frente a estos desafíos, en 2007 la UE introdujo el principio de exención hospitalaria ('HE', por sus siglas en inglés) en la regulación de los ATMP, lo que permite que algunos tratamientos se utilicen sin autorización de comercialización en circunstancias específicas.

Requisitos para acogerse a la exención

Para poder acogerse a la exención, los ATMP deben prepararse (de forma no rutinaria) en un hospital, estar destinados a pacientes individuales y utilizarse en el mismo Estado miembro, y no debe haber ningún tratamiento o ensayo clínico autorizado a nivel central para el medicamento.

La nueva regulación farmacéutica propuesta embellece el texto de 2007 al introducir requisitos para la recopilación, notificación y revisión anuales de los datos por parte de las autoridades nacionales competentes y la publicación por parte de la Agencia Europea de Medicamentos ('EMA', en inglés) en un repositorio central.

La Sociedad Internacional de Terapias Celulares y Genéticas advirtió en 2022 de que la aplicación de la norma sobre la educación superior en los Estados miembros había dado lugar a una aplicación divergente en la UE.

Su uso varía considerablemente de un Estado miembro a otro, en función de la legislación nacional, de las interpretaciones de los responsables políticos locales, de la claridad de las directrices a nivel nacional, de las oportunidades de reembolso y del nivel de las actividades de investigación y desarrollo de la ATMP llevadas a cabo por las organizaciones académicas y comerciales nacionales.

El estudio también concluyó que "debido a las importantes variaciones en la forma en que se aplican y controlan las normas de calidad, seguridad y eficacia en los Estados miembros de la UE para los ATMP proporcionados a través de la norma de educación superior y a la falta de transparencia en torno a su uso, la norma de educación superior suscita preocupación por su posible impacto en la salud pública".

La Comisión Europea también reconoce en la nueva propuesta que "la experiencia ha demostrado que existen grandes diferencias en la aplicación de la exención hospitalaria entre los Estados miembros" y pide a la EMA que presente un informe sobre la implementación de la exención hospitalaria con información de los sistemas nacionales.

Posteriormente, el Parlamento Europeo, al presentar la solicitud de exención hospitalaria, hizo especial hincapié en las pruebas sobre la calidad, la seguridad y la eficacia esperada de los ATMP.