【細胞基因治療大變革？美國嘗試... - @健康在關注的微博精選

【細胞基因治療大變革？美國嘗試... - @健康在關注的微博精選 - 微博站

微博海外全站

微博韓國

微博精選分類

綜合娛樂明星時尚體育科技搞笑旅遊生活 NBA 創作星座情感財經

健康在關注

2024/02/26 18:18

【細胞基因治療大變革？美國嘗試高價藥物新付費模式】#微博健康在關注#

可能改變細胞基因治療當下的付費窘境。

上周，美國FDA加快批准了Iovance公司的腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法Amtagvi（lifileucel），針對晚期黑色素瘤患者。這標志著全球首個TIL療法的批准，同時也是第一個針對實體瘤的T細胞療法。

近日，藥明康德宣布，其子公司藥明生基（WUXI ATU）獲FDA批准，在其費城基地進行Amtagvi的分析測試和生產。

藥明生基是藥明康德旂下專注於細胞和基因療法的CTDMO業務部門，為Iovance的Amtagvi提供從研究、臨床生產到獲得FDA批准的藥物研發全流程支持。”

近期，以Amtagvi為代表的多款細胞基因治療產品在美國市場迎來好消息，同時，見智研究也關注到，美國聯邦醫保在1月底宣布了一項新的細胞基因治療付費方式的探索，可能為過去幾年陷入商業化難題的細胞基因產品帶來新的增量。

細胞基因治療定價模式的新嘗試

由於細胞療法定價高企，相關療法獲益的人群一直有限。近期美國針對細胞治療開啟了一種新的嘗試，企圖降低整體費用。

CMS（美國聯邦醫療保險和醫療補助服務中心）的方法是使用細胞和基因治療（CGT）訪問模型。先期計劃將兩個用於治療鐮狀細胞病的CGT納入模型，兩者都於2023年12月獲得批准。

二者分別為Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的“Casgevy”，每名患者標價為220萬美元；

以及來自bluebird bio的“Lyfgenia”，定價為每名患者310萬美元。

簡單來講，這個計劃就是通過更長時間的患者獲益程度和聯邦保險的類帶量采購，來降低價格。

根據CMS，這項計劃是通過基於結果協議（Outcomes-Based Agreement, OBA）支付給製造商的款項，而付費數目與一定時間內患者的健康結果掛鉤，同時CMS也希望掛鉤藥品銷量。

1、在該模型下，如果基因治療在長期改善健康結果方面的成功率低於預期，藥物製造商將向醫療支付方退還部分治療費用。協議還將包括其他價格讓步，如基於數量的回扣或保證回扣。

2、CMS將代表各州與製造商就為Medicaid為主要支付方的受益人提供的細胞和基因治療進行談判。該模型允許CMS將各州聚集在一起，進行多州基礎上的談判，而不是每個州都與製造商建立自己的OBA。

3、CMS還將負責建立財務和臨床結果衡量標准、協調數據和評估結果。各州仍將負責支付細胞和基因治療的費用，但價格回扣將根據CMS談判的特定結果而確定。

這些組合模式不僅可以降低患者和保險提供者的經濟風險，還能激勵制藥企業和醫療服務提供者不斷優化和改進治療方案。

同時，CMS還表示隨著效果顯現，後續還將對更多細胞基因治療藥物采用這種付費模式。

這並不是細胞療法第一次嘗試按療效付費。除了海外一些基因療法推出療效不達預期部分退款外，中國國內也出現多款細胞療法的相似付費模式，但相比更為簡單。

今年1月，複星凱特的CAR-T產品推出“治不好退一半錢”商業推廣計劃，嘗試加速商業化進程。藥明巨諾表示，公司在2021年9月產品上市之初就推出了多元創新支付方案，包括金融分期、按療效付費等。

顯然，在細胞基因治療付費突破上，美國又一次走在世界前列。

正如華爾街見聞·見智研究在《美國高藥價談判，你需要知道這些 | 見智研究》中談到的，美國政府正在對高藥價采取行動，而這些行動並不只是媒體報道最多的10款藥品降價談判上。

毛利率一直為負的WUXI ATU，會迎來拐點嗎？

此次獲批的Amtagvi的上市定價，同樣高達每位患者515,000美元。

與CAR-T產品類似，TIL療法也是通過提取患者的免疫細胞（T細胞），在實驗室中進行擴增或改造後，再輸回患者體內，利用這些細胞對癌細胞的識別和殺傷能力進行治療。

全球首款TIL產品的獲批，對藥明生基（WUXI ATU）而言意義重大，在過去幾年中，受制於高額的價格，全球細胞和基因療法的發展速度相對於其他治療手段而言有所放緩，同時新產品數量的增長也較為有限。

這些行業現狀導致藥明生基的產能利用率一直較低，ATU部分毛利率長期為負，成為藥明康德5個業務板塊中唯一利潤為負的板塊。

隨著細胞和基因治療領域近期連續傳來積極消息，同時藥明生基商業化領域獲得更多產品訂單，產能利用率將有所提升，毛利率有望迎來改觀。

根據藥明康德在JPM大會上的演示材料，公司目前ATU部分的商業化產品從此前的1個增加到2個，並且新增產品位於美國市場。

CDMO的商業化訂單的金額與藥品上市後的銷售規模有關，如果藥品銷量好，訂單數量可能是臨床階段訂單的幾倍到幾十倍不等。

考慮到細胞基因治療的特殊性，其臨床試驗患者規模通常僅為幾十人，致使臨床階段的訂單量相對較小。因此，一旦相關藥品上市，預期CDMO的商業化訂單增長將會更為迅速，為CDMO方帶來更大的業務增長潛力和產能利用率的提升。

作為第一個獲批的TIL細胞治療產品，Amtagvi用於治療在接受過抗PD-1/L1療法和靶向治療後進展的晚期黑色素瘤患者。根據美國癌症協會的估計，今年美國將診斷出97,000多例新的黑色素瘤，預計將有近8,000人死於黑色素瘤。

在過去十年中，PD-1和靶向治療極大地改善了晚期黑色素瘤的治療效果。然而，仍然有很大一部分患者對這些療法沒有反應或最終複發，且進展後治療選擇有限。根據Iovance提交的BLA數據，Amtagvi總體響應率（ORR）比例為31.4%。

市場報告預測，TIL療法市場的複合年增長率為40%，研究范圍包括黑色素瘤、頭頸癌、慢性淋巴細胞白血病、肉瘤、肝細胞癌、乳腺癌、急性髓細胞白血病和宮頸癌等適應症。

不過，Amtagvi並不是藥明生基的第一款商業化產品。去年底，中國第四款獲批的CAR-T產品成為藥明生基商業化階段的突破。

不過，由於中國患者的支付能力顯著弱於美國市場，因此在美國獲批的Amtagvi將成為檢驗藥明生基業績的試金石。

結語

美國在細胞和基因治療領域的全新付費模式探索，相信也會被更多國家參考。引入這樣的付費模式後，整個產業鏈都將受益。

對於制藥企業來說，這種模式提供了一個更大的市場潛力，因為它有助於減輕治療成本的壓力，使得更多患者能夠接受治療。

對於醫療保險公司和政府支付機構而言，這種模式有助於控制醫療支出，確保資金用於效果最顯著的治療上。

對於患者，這不僅意味著更廣汎的治療機會，也意味著他們的治療更有可能得到經濟上的支持。（來源：華爾街見聞）

微博海外全站

微博國際

微博

微博香港

微博新加坡

微博馬來西亞

微博泰國

微博北美

微博日本

微博韓國

微博 精選分類

更多學習動態

相關視頻最多人關注

健康在關注其他動態

全站最新消息

熱門微博推薦

YouTube頻道官方推薦

精選博主推薦

科學探索

VOA英文口語

科學網

科學公園

中國科學報

微博精選分類