2023年11月13日/医麦客新闻 eMedClub News/--近期，国内首个治疗法布雷病的重组腺相关病毒（rAAV）基因药物临床研究项目-“评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究”-在四川大学华西医院顺利启动，并完成首例患者治疗，该项目由四川大学华西医院心内科主任、罕见病诊疗及研究中心副主任陈玉成教授作为主要研究者牵头，联合国内六家三甲医院共同开展，所用药物ZS805由四川至善唯新生物科技有限公司原研生产，首例受试者接受了基因治疗并完成初步随访。目前，该名受试者整体状态良好，各项指标获得改善，患者体内的半乳糖苷酶活性已经达到了正常水平，初步展示了药物的安全有效性。
关于ZS805注射液
ZS805是由至善唯新公司自主研发并拥有完全自主知识产权的rAAV基因药物，用于治疗法布雷病，属于治疗用生物制品1类创新型生物制品，有望实现“一针治疗，长期乃至终身有效”。ZS805的基因表达盒框架搭载了公司自主研发的肝脏特异启动子和基因工程改造优化后的α-半乳糖苷酶A基因，保证α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。此外，至善唯新还选择了能够覆盖绝大部分患者的AAV载体血清型。
关于法布雷病
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性新生儿中发病率为 1/110000 ～ 1/40000，男性病情多重于女性患者。其病因为α-半乳糖苷酶A基因突变，基因产物结构和功能异常，使得代谢底物鞘氨醇三聚己糖苷和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积，导致心室肥厚、肾衰、脑卒中、外周神经疼痛等病症发生，心肌病变是导致患者死亡的主要原因。
目前，全球暂无法布雷病基因治疗药物上市销售，病症的传统治疗方案为酶替代疗法，患者需要每两周输注一次阿加糖酶且终身治疗，对其正常生活、工作、学习影响很大，治疗时间长，很多患者无法负担高昂的治疗费用。
关于至善唯新
四川至善唯新生物科技有限公司是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业，是国内首家A、B两型血友病原创基因新药均获批临床的创新型药企。公司位于成都天府国际生物城，近1万平GMP生产车间已于2023年投入运行，是国家高新技术企业、成都市和高新区“潜在”独角兽企业、四川省专精特新中小企业、高新区高层次“四派”人才企业。自2018年6月成立以来，至善唯新已先后完成多轮数亿元融资，投资方包括正心谷资本、国投创业、晨兴集团、磐霖资本、德联资本、策源资本和君实生物等业内知名机构。
公司在高效基因表达盒设计和载体优化方面拥有多项全球领先的专利与技术，专注于开发rAAV基因治疗原创新药，用于治疗血液、中枢神经系统、代谢系统等疾病领域，部分管线有望成为基因疗法中best-in-class药物。目前公司自主研发的A型和B型血友病原创基因治疗药物已在中国医学科学院血液病医院等多个临床机构开展安全性和有效性的临床试验，多名受试者自接受治疗后血浆凝血因子活性水平显著提升并长期稳定表达，随访安全性良好，具有重要的临床意义。
公司还拥有全球领先的新型痘 - 腺病毒rAAV生产系统，该生产系统克服了rAAV规模化生产的瓶颈，极大地降低了生产成本，这一革命性的新型生产系统有望将基因疗法的治疗费用大大降低，进一步提高基因治疗的可及性。
文章来源：至善唯新生物
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