不再擔心血荒！海洋性貧血「新治療」納健保 降低對輸血和排鐵劑的依賴

對於重度海洋性貧血症患者來說，他們仰賴長期輸血才得以維繫體内的血紅素濃度，避免產生衰弱無力、甚至是死亡。今年健保署正式通過給付「紅血球成熟劑」這項可幫助患者體內紅血球成熟的新治療，可望讓重度海貧患者減少對輸血和排鐵劑的依賴。

台灣捐血率居世界第一，不過近年來卻因為高齡以及少子化的關係，常發生血庫缺血狀況。每當血荒發生時，對於仰賴輸血的重度海洋性貧血症患者來說，更是一大衝擊。

過去重度海洋性貧血症的治療選擇較為單一，今年健保署正式通過給付「紅血球成熟劑」這項可幫助重度海洋性貧血症患者體內紅血球成熟的新治療，可望讓重度海貧患者減少對輸血和排鐵劑的依賴。

認識海洋性貧血（thalassemia）
又稱為地中海型貧血，它是一種隱性遺傳血液疾病，重症海洋性貧血症患者因造血功能異常使得血紅素嚴重不足，另外因紅血球不斷破壞導致鐵質沉積，造成各器官的傷害，如心臟衰竭、心率不整、肝功能受損、內分泌系統受損導致生長發育遲緩、糖尿病、甲狀腺功能低下等。重度海洋性貧血症主要的病徵是貧血與鐵質沉積，病友約 2 歲前就必須開始展開漫長的持續性治療，含病友需終生定期輸血治療，約每 2 至 4 週輸血一次，且須每天服用或注射排鐵劑，以維持生命。

重度海貧患者終生仰賴輸血及排鐵劑

高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒血液腫瘤科主任邱世欣指出，目前全台約有 400 位重度海洋性貧血症患者 ¹，除了少數遇到適當的捐贈者可進行骨髓移植外，大多數患者一生都得定期接受輸血治療。

由於長期輸血會使讓鐵質沉積於心臟、肝臟、胰臟、內分泌及其他器官，引起心臟衰竭、肝功能損傷、糖尿病等器官傷害，因此，輸血患者需要搭配排鐵劑治療，但排鐵劑也可能造成腸胃不適、噁心等副作用 ²。此治療可說是既費時又辛苦，卻是患者不得不接受的命運。

新治療納健保給付降低對輸血及排鐵劑的依賴

如上所訴，海洋性貧血症患者僅能仰賴輸血合併排鐵劑治療，卻是「治標不治本」的方法。高雄醫學大學附設中和紀念醫院特殊血液病防治中心主任林佩瑾表示，有別於過往只能緩解症狀，現代醫學已經有所突破，紅血球成熟劑調節造血後期的紅血球成熟，讓患者可以跟一般人一樣、在體內即可自行產出成熟的紅血球，改善無效造血現象 ³。

林佩瑾補充説明，當患者對輸血和排鐵劑的依賴逐漸降低，當間接減少鐵質堆積及併發症，就有機會延長壽命 ⁴。另外，患者經常為了回診及輸血而請假，如果能降低輸血量，讓就學及工作時間安排更有彈性，除了提升患者及照護者的生活品質，對整體社會而言，長期也可緩解血庫的供血壓力。

健保署於今年剛通過紅血球成熟劑的給付，林佩瑾指出，重度海洋性貧血症患者人數稀少，自小就須定期回診、輸血，高醫特殊血液病防治中心今年率先為院內海貧患者申請到健保給付，讓過去許多因為疾病而活動受限的病人重拾如常人般的生活。

文／賴以玲　圖／楊紹楚

諮詢專家：高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒血液腫瘤科主任邱世欣、高雄醫學大學附設中和紀念醫院特殊血液病防治中心主任林佩瑾
參考資料：
1. 國健署 .113 年 2 月罕見疾病通報個案統計表 . https://www.hpa.gov.tw/Pages/Detail.aspx?nodeid=4810&pid=17994
2. Ali T. Taher, Antoine N. Saliba; Iron overload in thalassemia: different organs at different rates. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2017; 2017 (1): 265–271. https://doi.org/10.1182/asheducation-2017.1.265
3. Markham, A. Luspatercept: First Approval. Drugs 80, 85–90 (2020). https://doi.org/10.1007/s40265-019-01251-5
4. Cappellini, M.D. et al. A Phase 3 Trial of Luspatercept in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia. N Engl J Med 2020;382:1219-1231. https://doi.org/10.1056/NEJMoa1910182
5. 社團法人台灣海洋性貧血協會