Terapia genética logra devolver la audición en pacientes pediátricos
La pérdida de audición causada por una variación en el gen OTOF no se detecta comúnmente hasta que los niños tienen dos o tres años, cuando es probable que haya un retraso en el habla.
Una niña británica que nació sorda ha experimentado un notable avance auditivo gracias a una innovadora terapia genética. Opal Sandy, tratada poco antes de su primer cumpleaños, ahora puede escuchar sonidos suaves y está comenzando a pronunciar sus primeras palabras, como "mamá" y "papá".
Este tratamiento revolucionario implica una infusión directa en el oído, reemplazando el ADN defectuoso responsable de su tipo de sordera hereditaria. Opal participa en un ensayo clínico realizado en el Reino Unido, Estados Unidos y España.
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Los padres de Opal, Jo y James, de Oxfordshire, describen los resultados como increíbles, aunque admiten que la decisión de permitir que Opal fuera la primera en probar este tratamiento fue extremadamente difícil.
"Fue realmente aterrador, pero se nos había dado esta oportunidad única", dijo Jo. "Su hermana, Nora, de cinco años, tiene el mismo tipo de sordera y se las arregla bien con un implante coclear eléctrico."
Virus modificado para reemplazar el ADN defectuoso
La terapia utiliza un virus modificado e inofensivo para introducir una copia funcional del gen OTOF en las células auditivas. Opal recibió el tratamiento en su oído derecho bajo anestesia general y también se le colocó un implante coclear en el oído izquierdo.
Apenas unas semanas después, podía escuchar sonidos fuertes, como aplausos, en su oído derecho. Y después de seis meses, sus médicos, en el Hospital Addenbrooke, en Cambridge, confirmaron que el oído tenía una audición casi normal para sonidos suaves, incluso susurros muy bajitos.
Resultados de la terapia de infusión
El investigador principal y cirujano de oído, profesor Manohar Bance, del Hospital Addenbrooke en Cambridge, ha confirmado que Opal ha mostrado una audición casi normal para sonidos suaves, incluidos susurros muy bajitos, apenas seis meses después del tratamiento.
Los expertos esperan que esta terapia pueda beneficiar a otros tipos de pérdida auditiva profunda y más comunes en niños. Se estima que más de la mitad de los casos de pérdida auditiva en niños tienen una causa genética. La experiencia de Opal se presentará en la Sociedad Estadounidense de Terapia Génica y Celular en Baltimore, EE.UU., junto con datos científicos del ensayo que podrían allanar el camino para restaurar la audición en más pacientes jóvenes.
"Cuanto antes podamos restaurar la audición, mejor para todos los niños porque el cerebro comienza a cerrar su plasticidad [adaptabilidad] después de los tres años aproximadamente", señala Bance.
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