El ámbito asistencial en el mieloma múltiple está de enhorabuena. En este mes de mayo, se han incorporado a la cartera de la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) tres nuevos medicamentos que forman parte de la denominada tercera revolución terapéutica del mieloma múltiple y que modifican de forma significativa la historia natural de esta enfermedad. El reto actual es garantizar que los pacientes tengan acceso a estos tratamientos de manera rápida y equitativa, más allá de las oportunidades ofrecidas a través de ensayos clínicos o situaciones especiales, con el objetivo de avanzar hacia una cronificación de la enfermedad, que hoy ya es posible.
Esta cuestión se planteó a lo largo del encuentro de expertos celebrado en Santander y que se encuentra enmarcado en un ciclo que, bajo el título ‘Mieloma Múltiple: Retos ante la Tercera Revolución Terapéutica’, tiene como objetivo profundizar en los aspectos más relevantes que van a marcar la asistencia en esta patología.
Este encuentro ha reunido a expertos del ámbito profesional, de la gestión y pacientes, como María Isabel Priede Díaz, directora general de Farmacia, Humanización y Coordinación Socio Sanitaria de Cantabria; María Dolores Acón, directora gerente del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla; Galo Peralta, director de la Fundación Instituto de Investigación Sanitaria de Valdecilla (IDIVAL); Enrique M. Ocio, jefe de Servicio de Hematología del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla; Flora Pérez, jefa de Servicio de Gestión Farmacéutica del Servicio Cántabro de Salud; Carlos Richard, coordinador emérito de Terapias Avanzadas de Cantabria (TerAVal); Teresa Regueiro, presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (CEMMp) y David Beas, director de Government Affairs y Market Access de Johnson & Johnson Innovative Medicine. El encuentro fue moderado por José María López Alemany, director de Diariofarma y contó con la colaboración de Johnson & Johnson.
Enrique M. Ocio señaló que el mieloma múltiple es una enfermedad apasionante desde todos los puntos de vista y que la rápida evolución que ha tenido a lo largo de los últimos años impide precisar a los pacientes “cómo evolucionará su enfermedad” cuando es recién diagnosticada. Pese a esta cierta incertidumbre, este experto es muy optimista y destaca que los nuevos tratamientos disponibles hacen que “estemos ante la tercera revolución terapéutica”. Tal y como explicó, la introducción de nuevos fármacos ha supuesto un cambio radical en el abordaje del mieloma en los últimos 15 a 20 años, destacando los medicamentos CAR-T que llegarán próximamente o los anticuerpos biespecíficos recientemente comercializados en nuestro país.
Este experto destacó que alcanzar los resultados que ofrecen estos nuevos medicamentos hasta hace muy poco “era un sueño” que solo se podía conseguir en los ensayos clínicos. A este respecto, destacó la suerte de los pacientes cántabros que han podido acceder en proporciones muy elevadas a estos estudios. Por ese motivo, destacó la importancia de impulsar ensayos clínicos que den estas oportunidades a los pacientes. Además, Ocio también recordó que los ensayos clínicos aportan a los especialistas “conocimiento de la enfermedad” y enseñan a evaluar mejor la respuesta del paciente.
María Isabel Priede destacó que “Cantabria apuesta claramente por las Terapias Avanzadas (TA)” e intentará mantener su desarrollo y “potenciarlas”, ya que tienen muy claro que es “hacia donde se tiene que ir”. Además, señaló que el mieloma múltiple contará con un tratamiento crónico, lo que conlleva que los pacientes mejoren sus perspectivas de calidad y esperanza de vida. A este respecto, Priede explicó que actualmente están esperando la aprobación a nivel ministerial de los protocolos para el tratamiento de esta enfermedad. Protocolos a los que la comunidad ha aportado la experiencia de sus profesionales.
Durante su intervención, Carlos Richard añadió que la evolución actual en los tratamientos ha significado que se haya multiplicado por tres la supervivencia. El abanico de posibilidades terapéuticas, hoy, donde existen hasta 40 fármacos diferentes, posibilitan “hacer un traje adaptado al paciente”. Además, es fundamental tener en cuenta que, si un paciente no responde a un tratamiento, se cuenta con más alternativas terapéuticas. Para él, es esencial ya que el objetivo de la medicina, en este caso, más allá de curar, cuando no es posible, es “cronificar la enfermedad y convertirla en lo menos sintomática posible”.
Para este experto, la situación ha cambiado de forma importante ya que actualmente “se puede vivir con un mieloma y no fallecer” por esta causa. En este contexto, explicó que ha vivido en primera persona la aparición de todos estos nuevos tratamientos, y puso de manifiesto que la aparición de la inmunoterapia y las Terapias Avanzadas “han abierto la puerta a un mundo que no tenemos ni idea de dónde acabará. Las expectativas son inmensas”, aseguró.
En relación con el futuro, Richard explicó que es necesario analizar cómo se gestiona la implantación de estos nuevos medicamentos, ya que implican procesos y procedimientos terapéuticos complejos que obligan a cambiar la forma de organización de las instituciones, y no solo de un servicio en particular. Por ese motivo, aseguró que será necesario un cambio en la forma de trabajar y en la gestión de los procesos asistenciales.
Afrontar el ‘cambio de época’
Al hilo de estas afirmaciones, Flora Pérez apuntó que debería abordarse la situación actual como “un cambio de época”, ya que existe un cambio total en el tratamiento del mieloma múltiple tras la entrada de los CAR-T y de los anticuerpos biespecíficos. En este sentido, propuso cuatro cambios que deben abordarse desde el punto de vista de la gestión farmacéutica y que “son fundamentales”. En primer lugar, es necesario un cambio en las estrategias farmacéuticas y contar con procedimientos debidamente documentados. En segundo lugar, hay que cambiar los circuitos asistenciales, ya que es clave comenzar a pensar en cómo cambiar el manejo de los pacientes. En tercer lugar, señaló que es necesario abordar modificaciones en la financiación de estos nuevos tratamientos teniendo en cuenta que aumenta el número de pacientes, por lo que “habrá que reajustar todo el presupuesto y contar con una estrategia financiera”. Y, por último, aseguró que es fundamental cambiar la visión respecto a los resultados en salud de los pacientes, ya que, según dijo, las expectativas de los pacientes son distintas en el momento actual con la introducción de estos nuevos tratamientos.
La representante de los pacientes, Teresa Regueiro, destacó que “el avance de la investigación ha repercutido positivamente en los pacientes”. Hoy, existen largos supervivientes a esta enfermedad, y por ello, es necesario el abordaje de nuevos retos.
Regueiro expuso que, en este tipo de enfermedad, los pacientes deben aprender a convivir casi desde el primer día con ella y se tienen que ir adaptando al resultado de los tratamientos. Según dijo, aunque es cierto que nos encontramos ante una auténtica revolución con la innovación, todavía hay pacientes que “se resisten” y no consiguen la remisión completa. Para ella, la evolución ha sido sin lugar a duda positiva, ya que “han pasado de morirse a poder vivir perfectamente”.
Valorando la situación actual del mieloma, Beas señaló que, a pesar de que se está viviendo una auténtica revolución, “desgraciadamente no se puede hablar de enfermedad crónica, sino que sigue siendo mortal”. Por ese motivo, puso su esperanza en que con la llegada de los anticuerpos biespecíficos, así como de los CAR-T indicados para esta enfermedad, “ojalá se pueda hablar de enfermedad crónica”. Al hilo de estas afirmaciones y en relación con la supervivencia, Enrique M. Ocio señaló que, a pesar de no lograr la cronificación de la enfermedad, sí se puede hablar de “largos supervivientes”.
David Beas puso sobre la mesa que, si bien todas las Terapias Avanzadas aprobadas por la Agencia Europea del Medicamento deberían estar a disposición de los pacientes, es “justo y necesario trasladar que no todas las Terapias CAR-T son lo mismo atendiendo al beneficio clínico que aportan” siendo relevante incorporar este análisis objetivo de reconocimiento de valor a la hora de establecer su justa financiación.
Por su parte, María Dolores Acón puso de manifiesto que el Hospital Marqués de Valdecilla realizó “una apuesta por estar a la vanguardia y apuntar por la excelencia en todas las líneas”, y hoy continúa apostando por incorporar todas las posibles líneas de tratamiento para aquellas enfermedades que han tenido una mejoría respecto a sus posibilidades de tratamiento. Asimismo, resaltó que apostar por patologías como el mieloma múltiple forma parte de su propia esencia de Valdecilla. “No podemos dar la espalda a la innovación, aunque seamos una comunidad pequeña, el hecho de ser un hospital de referencia internacional nos obliga por convicción y tradición”. Para ella, en esta tercera revolución se tiene que contar con una visión holística y contar con los pacientes que deberán encontrar un apoyo integral, más allá de los fármacos.
Galo Peralta también resaltó que los cambios que se han producido han sido gracias a la investigación y la innovación terapéutica. Según dijo, el cambio en esta patología ha sido “paradigmático”, siendo un ejemplo de cómo el conocimiento llega a los pacientes. No obstante, según él, es importante tener en cuenta que las Terapias Avanzadas y los CAR-T, además de generar muchas soluciones, “también generan muchas preguntas que deben ser respondidas mediante la investigación, haciendo camino al andar” e investigando cómo se implementa, cómo se priorizan los pacientes y cómo se producen las respuestas.
Además, Peralta consideró que hay que mejorar el conocimiento en muchas otras áreas, por lo que la investigación debe ir más allá de la propia enfermedad, y deben abordarse múltiples facetas, como los aspectos sociales, económicos o la visión de los pacientes.
Ensayos clínicos e innovación
Los participantes en el encuentro también destacaron la importancia y ventaja de contar con ensayos clínicos, como sucede en el Hospital Marqués de Valdecilla, que ha sido uno de los centros que más pacientes de nuevo diagnóstico de mieloma ha reclutado. Asimismo, todos coincidieron en las grandes ventajas que ello representa, posibilitando que el paciente acceda a la innovación.
Pese a la existencia de estas oportunidades, David Beas apuntó que en su opinión es equívoco vincular la participación en un ensayo clínico con que los pacientes tengan acceso a la innovación. Desgraciadamente “no todos los hospitales de España, y por ende no todos los pacientes candidatos, tienen las mismas oportunidades de participar en ensayos clínicos, además de que en muchas ocasiones el número de pacientes a incluir en este tipo de estudios es limitado”. Por ese motivo, destacó que la investigación clínica se focaliza en cumplir su principal propósito centrado en el desarrollo de la innovación. A partir de ahí el objetivo de todos los agentes alrededor del medicamento debe pasar por que una vez aprobada esta innovación por las autoridades regulatorias correspondientes pueda llegar a todos los pacientes lo antes posible.
A este respecto, Enrique M. Ocio confirmó que una mayoría de sus pacientes con mieloma están siendo tratados en ensayos clínicos y que, en los últimos años, hasta 400 pacientes del servicio de hematología han participado en estos estudios. No obstante, también consideró que es necesario adaptar los protocolos y utilizar el medicamento comercial de manera que aquellos pacientes que no pueden entrar en ensayos clínicos también puedan acceder a la innovación y a estos nuevos tratamientos.
El representante de Johnson & Johnson dijo que es fundamental que España apueste por la incorporación de la innovación de forma rápida, interpretándolo no como un gasto sino como una inversión, con un enorme beneficio para los pacientes, pero también para el sistema sanitario y la sociedad en su conjunto como polo de generación de empleo de alta cualificación, atracción de talento, motor de transformación socioeconómica y avance para el país. Además, Beas enfatizó la necesidad de incorporar junto a la valoración de los resultados en salud, análisis de valor social y ahorro de costes indirectos en modelos de financiación más allá del coste tratamiento o impacto presupuestario. Si se realizaran evaluaciones más holísticas donde todos los factores se tuvieran en cuenta, “posiblemente la incorporación de la innovación” se vería con mejores ojos desde el punto de vista de la sostenibilidad.
Teresa Regueiro también señaló que la visión del paciente con mieloma en relación con su participación en ensayos clínicos ha cambiado y ya se han acostumbrado a participar “y no se asustan tanto”. Pese a ello, los nuevos pacientes diagnosticados, cuando ven que pueden acceder a un ensayo clínico en primera línea, se asustan. Por ello, consideró que es necesario informar adecuadamente a los pacientes, algo que realizan desde su asociación.
Por su parte, la directora general de Farmacia de Cantabria señaló que tiene “abierta la puerta a los pacientes” ya que piensan que es importante que participen en las diferentes decisiones que se adoptan en relación con los circuitos y los tratamientos. Para ella, es fundamental que los profesionales sanitarios informen adecuadamente a los pacientes para que conozcan el proceso de su enfermedad.
Para el director de IDIVAL, el hecho de que Cantabria sea líder en ensayos clínicos se debe a que cuenta con un ecosistema adecuado y un servicio magnífico. Sin embargo, no hay que olvidar que es un ecosistema sensible. Por ello, puso de manifiesto que los ensayos clínicos “son tremendamente exigentes para el entorno sanitario”, los pacientes que participan “son especiales”, requieren un tratamiento que no es el estándar, lo cual supone un mayor número de evaluaciones. Según Peralta, esto debe tenerse en cuenta en el momento de organizar a estos equipos, así como las estructuras de soporte. “Es fundamental mantener un apoyo firme”. En este contexto, Flora Pérez añadió la necesidad de que este ecosistema esté preparado para el seguimiento de los pacientes y su continuidad asistencial una vez que el ensayo clínico finalice.
A este respecto, la gerente de Valdecilla puso en valor la labor colaborativa existente en los servicios que presta el hospital, y debido a ello la consecución de los proyectos. Según dijo, “vamos todos a una”, y aunque no se puede cuantificar el impacto sanitario de los ensayos clínicos, el económico, podría cuantificarse aproximadamente en tres millones de euros al año en reducción de gasto.
Carlos Richard, en línea con el resto de los asistentes, también destacó que Cantabria y, en concreto, el Hospital Valdecilla cuentan con determinados factores que no tienen otros hospitales, lo que implica contar con una base muy sólida para poner en marcha cualquier proyecto. Además, la coordinación y complicidad de las instituciones que coparticipan en el campo asistencial y de la investigación biomédica en Cantabria “es excelente”.
Los expertos que asistieron al encuentro también abordaron la importancia de reducir el tiempo de acceso a estos tratamientos, así como la necesidad de abordar un cambio en los circuitos existentes. Aspecto en el que insistió Flora Pérez, que consideró fundamental la necesidad de “ajustar los circuitos”. En este sentido, aseguró que se cuenta con un mayor número de pacientes que llegan a estas terapias, por ello es clave “adaptar el circuito asistencial a una realidad muy distinta”. Para ella, “contamos con un circuito para la terapia CAR-T donde el centro es el medicamento, siendo el fin como llegamos a recibir el fármaco. Para ella, el centro debe ser el paciente y, hoy, se cuenta con la oportunidad de “realizarlo desde cero”.
Para poner en contexto la realidad de la innovación, el representante de J&J recordó que desarrollar innovación no es sencillo. Tan solo una de cada diez mil moléculas candidatas llega a comercializarse tras una inversión media de más de dos mil quinientos millones de dólares y muchos años de desarrollo. Por este motivo, reclamó contar con un “reconocimiento justo” en procesos de financiación para que el modelo de investigación y desarrollo siga siendo sostenible.
Nicolas Gonzalez Casares: